Fondazione Telethon: via libera Fda Usa a terapia genica sindrome Wiskott-Aldrich -2-

(Il Sole 24 Ore Radiocor) - Roma, 10 dic - Quello raggiunto per la sindrome di Wiskott-Aldrich e' un traguardo importante che da' seguito al percorso iniziato nel 2023, quando la Fondazione Telethon ha assunto la responsabilita' della produzione e distribuzione nell'Ue della terapia genica per l'ADA-SCID, la malattia dei 'bimbi bolla'. Questa decisione ha dato il via a un modello non profit che garantisce ai pazienti l'accesso a terapie avanzate in quei casi in cui l'industria farmaceutica e il mercato si ritirano per l'impossibilita' di vedere adeguatamente remunerato il loro investimento. 'Sappiamo di affrontare oggi una nuova impegnativa sfida - ha detto il Presidente di Fondazione Telethon Luca di Montezemolo -. Lo facciamo con coraggio e fiducia, consapevoli che e' l'unico modo per rimanere fedeli alla nostra missione, che e' quella di non lasciare sole le persone nate con malattie genetiche rare. E' una conquista straordinaria, non solo per Fondazione Telethon e per la ricerca made in Italy che si conferma eccellente, ma per la comunita' globale di pazienti. Grazie alla generosita' dei nostri donatori siamo sicuri che non rimarremo soli'.

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