Autorizzazioni

L’Ema nega l’approvazione del farmaco per l’Alzheimer di Eli Lilly

La bocciatura di donanemab segue la controversa vicenda di lecanemab, sviluppato da Biogen ed Eisai, un altro farmaco che agisce sulla beta-amiloide e approvato per una categoria ristretta di pazienti

di Francesca Cerati

28 March 2025

3' min read

I punti chiave

Una decisione controversa
Il caso di lecanemab e il precedente dell’Ema
Prospettive future per la regolamentazione dei farmaci per l’Alzheimer

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L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha rifiutato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Kisunla (donanemab), il farmaco sviluppato da Eli Lilly per il trattamento della malattia di Alzheimer nelle sue fasi iniziali. Il comitato scientifico dell’agenzia ha ritenuto che i benefici clinici del medicinale non fossero sufficienti a superare i rischi associati alle anomalie di imaging correlate all’amiloide (Aria), un effetto collaterale noto per causare gonfiore e potenziali emorragie cerebrali.

Secondo i dati dello studio clinico, il 36,8% dei pazienti trattati con donanemab ha sviluppato Aria, rispetto al 14,9% del gruppo placebo. Sebbene la maggior parte di questi eventi fosse asintomatica, l’1,6% dei pazienti trattati con Kisunla ha manifestato eventi gravi, con tre decessi riconducibili a questa condizione. Anche in un sottogruppo di pazienti con minore predisposizione genetica al rischio di Aria (senza copie del gene ApoE4), il tasso di insorgenza della condizione è rimasto elevato (24,7% contro il 12% del placebo), con un caso fatale segnalato.

Sul piano dell’efficacia, donanemab ha mostrato un rallentamento della progressione della malattia, ma la differenza nei punteggi clinici rispetto al placebo è stata considerata limitata. In assenza di dati a lungo termine sull’efficacia nei pazienti senza copie di ApoE4, l’Ema ha stabilito che i benefici del farmaco non fossero abbastanza significativi da giustificarne l’approvazione.

Una decisione controversa

La decisione dell’Ema ha sollevato un acceso dibattito tra aziende farmaceutiche, comunità scientifica e associazioni di pazienti. La malattia di Alzheimer rappresenta una delle sfide sanitarie più pressanti a livello globale, con un impatto significativo sulle persone affette, le loro famiglie e i sistemi sanitari. Negli ultimi anni, l’introduzione di nuovi farmaci destinati a rallentare la progressione della malattia ha generato speranze, ma anche controversie riguardo alla loro efficacia e sicurezza.

Ilya Yuffa, presidente di Lilly International, ha criticato il verdetto, sostenendo che il sistema normativo europeo sta rallentando l’accesso a trattamenti innovativi:

«Si stima che un terzo delle persone nell’Unione europea sarà sopra i 65 anni entro il 2050 (Rapporto Oecd 2024 Health at a Glance). Aggiungendo i fattori di rischio legati allo stile di vita e le differenze socio-economiche, è chiaro che l’Europa deve agire rapidamente per aggiornare i suoi sistemi sanitari e migliorare la vita dei pazienti. Per raggiungere questo obiettivo, l’Europa deve migliorare la competitività globale del suo quadro normativo per accelerare l’innovazione medica per i pazienti».

Yuffa ha anche evidenziato come le autorità regolatorie di altri paesi, tra cui Stati Uniti, Giappone e Regno Unito, abbiano già approvato donanemab, mentre in Europa i pazienti restano in attesa. Secondo il dirigente di Eli Lilly, il sistema europeo è troppo lento e restrittivo, con un tempo medio di revisione dei farmaci superiore di 120 giorni rispetto a quello di Stati Uniti e Giappone. Questo ritardo, unito alle complessità dell’accesso al mercato, significa che i pazienti europei aspettano in media 20 mesi in più per accedere a nuove terapie rispetto ai loro omologhi americani.

Il caso di lecanemab e il precedente dell’Ema

La bocciatura di donanemab segue la controversa vicenda di lecanemab, sviluppato da Biogen ed Eisai, un altro farmaco che agisce sulla beta-amiloide. Inizialmente rifiutato dall’Ema nel luglio 2024 per ragioni simili a quelle di donanemab, l’ente regolatore ha poi rivisto la sua posizione nel novembre 2024, approvando il farmaco per una categoria ristretta di pazienti. Ora anche Lilly sarà sottoposta a un nuovo esame da parte del Chmp, il comitato che si occupa della valutazione scientifica dei farmaci ed esprime un parere sulla loro immissione in commercio.

Prospettive future per la regolamentazione dei farmaci per l’Alzheimer

L’opinione pubblica e gli esperti di settore restano divisi sulla questione. Da un lato, vi è la necessità di garantire che nuovi farmaci offrano benefici significativi senza rischi sproporzionati per i pazienti. Dall’altro, il timore è che un approccio eccessivamente prudente da parte dell’Ema possa ostacolare l’innovazione e ritardare l’accesso a trattamenti che, sebbene non risolutivi, rappresentano un progresso nel rallentamento della malattia.

La questione solleva interrogativi più ampi sulla competitività del settore farmaceutico europeo e sulla necessità di processi di revisione più rapidi ed efficienti. Con una popolazione che invecchia rapidamente, la pressione sui sistemi sanitari per trovare soluzioni efficaci all’Alzheimer continuerà a crescere. La sfida per l’Europa sarà bilanciare il rigore scientifico con la necessità di offrire ai pazienti le migliori opportunità terapeutiche disponibili.