Ospedale Bambino Gesù, una nuova speranza per la cura del tumore infantile

La terapia con cellule Car-T ha rivoluzionato il trattamento del cancro, ottenendo un notevole successo nei tumori del sangue attraverso l’immunoterapia mirata. Tradurre questo successo nei tumori solidi è una sfida più difficile a causa di diversi ostacoli come il microambiente tumorale ostile (che induce la disfunzione delle Car-T) e l’eterogeneità del tumore, ma anche le barriere fisiche all’interno dei tumori solidi impediscono l’infiltrazione di queste cellule, riducendo l’efficacia terapeutica. Non solo. Un’altra sfida è quella di utilizzare le cellule Car-T di un donatore compatibile. Infatti, oggi, queste cellule devono essere prodotte individualmente per ogni paziente, il che non è l’ideale per i pazienti con malattie in rapida progressione o che non rispondono al trattamento.

Nonostante queste difficoltà, recenti studi clinici hanno riportato risultati promettenti in alcuni tipi di tumori solidi, come il neuroblastoma. E l’ultimo passo avanti nella lotta contro questo cancro delle cellule nervose infantili è stato fatto dall’èquipe dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, guidato da Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari dell’ospedale romano.

I ricercatori hanno infatti messo a punto una strategia basata su cellule Car-T derivate da un donatore compatibile (allogeniche) da impiegare nelle forme di tumore che non rispondono più ai trattamenti. La tecnica è stata testata con buoni risultati su 5 pazienti in una sperimentazione i cui dati sono stati pubblicati su Nature Medicine.

Lo scorso anno lo stesso gruppo aveva pubblicato sul “New England Journal of Medicine” i risultati di uno studio clinico di fase I/II che dimostrava come il trattamento con le cellule Car-T autologhe geneticamente modificate rappresentasse un’opzione preziosa per i bambini con neuroblastoma refrattario e/o recidivante. Ciò, tuttavia, non è possibile per tutti i malati. Il nuovo studio dimostra che si possono impiegare in maniera efficace e sicura anche le cellule prelevate da un donatore compatibile.

Nella sperimentazione, 3 dei 5 pazienti trattati hanno ottenuto una remissione completa, cioè la scomparsa dei segni della malattia; uno è andato incontro a una remissione parziale; nell’ultimo paziente la malattia si è stabilizzata per alcuni mesi. Il trattamento non è però riuscito a spegnere del tutto la malattia, che in 4 dei 5 malati è successivamente recidivata o progredita. Il quinto paziente era invece ancora in remissione completa al termine dello studio.