Farmaci: 'sindrome dei bambini farfalla', ok Aifa a prima terapia genica topica
(Il Sole 24 Ore Radiocor) - Roma, 29 ott - Sara' rimborsata dal Servizio sanitario nazionale la prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite in pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica (Deb), una rara dermatosi della pelle di origine genetica, caratterizzata da fragilita' della cute e delle mucose, che si manifesta in modo generalizzato e costante con la formazione di vesciche e ulcere spontanee o in risposta a traumi, lasciando cicatrici.
Per le persone affette dalla 'sindrome dei bambini farfalla', nome con cui l'epidermolisi bollosa e' nota per il richiamo alla fragilita' delle ali della farfalla, sara' adesso possibile accedere al trattamento con Vyjuvek (beremagene geperpavec), farmaco orfano al quale e' stato attribuito anche il requisito di innovativita' terapeutica. E' un gel topico che viene applicato una volta a settimana direttamente sulle lesioni, da personale sanitario o da un caregiver adeguatamente formato. Il farmaco ha dimostrato efficacia nel guarire le lesioni causate dalla patologia, spiegano da Aifa.
Il via libera e' arrivato dal Cda dell'Agenzia nella seduta del 28 ottobre 2026, in cui e' stata approvata la rimborsabilita' da parte del Ssn di nove nuove opzioni terapeutiche, tra cui appunto il farmaco orfano innovativo, un antitumorale, 5 estensioni di indicazione terapeutica e 2 medicinali equivalenti.
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