Farmaceutica: distrofia Duchenne, ok Aifa a rimborsabilita' vamorolone dai 4 anni
(Il Sole 24 Ore Radiocor) - Roma, 24 apr - Un nuovo farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne sara' rimborsato dal Servizio sanitario nazionale. Lo ha deciso il Consiglio di amministrazione dell'Aifa che, nella seduta del 22 aprile, ha ammesso alla rimborsabilita' Agamree (vamorolone), una nuova molecola progettata per svolgere l'attivita' antinfiammatoria propria dei glucocorticoidi, riducendo al contempo il rischio di reazioni avverse correlate a questa classe di medicinali. Agamree e' indicato in pazienti di eta' pari o superiore ai 4 anni. La distrofia muscolare di Duchenne e' una malattia genetica rara a esito infausto, in cui i muscoli si indeboliscono progressivamente e perdono funzionalita'. L'aspettativa di vita e' ridotta a causa dell'insufficienza respiratoria e/o cardiaca. Saranno inoltre rimborsate dal Ssn altre tre nuove molecol. Sono Nemluvio (nemolizumab), un anticorpo monoclonale indicato per il trattamento di due patologie dermatologiche, la dermatite atopica e la prurigo nodulare, e gli antineoplastici Trecondi (treosulfan), indicato in associazione con fludarabina come terapia di preparazione a un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, e Welireg (belzutifan), indicato per alcune forme di tumore ai reni, al sistema nervoso centrale e al pancreas, associate alla malattia di von Hippel-Lindau, una rara sindrome genetica ereditaria con predisposizione familiare a neoplasie benigne e maligne.
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